当地时间2024年4月5日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准CARVYKTI®（西达基奥仑赛，cilta-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，这些患者既往至少接受过一线治疗，包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节（IMiD)且对来那度胺耐药1。CARVYKTI®是首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的B细胞成熟抗原 (BCMA) 靶向疗法，包括CAR-T疗法、双特异性抗体和抗体药物偶联物（ADC）。
黄颖 博士
传奇生物首席执行官
CARVYKTI®适应症的扩大有望改变多发性骨髓瘤的治疗格局，为医生和患者提供了一种可在早期治疗方案中使用的个性化免疫疗法。多发性骨髓瘤是一种无法治愈且不断进展的血液肿瘤，会导致患者复发并产生耐药，因此亟需创新的治疗选择。我们致力于改善血液肿瘤患者的生活质量，并持续努力开发出能够为患者带来治愈希望的细胞疗法。
FDA的批准是基于CARTITUDE-4研究的积极结果，该研究表明，与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）这两种标准治疗方案相比，CARVYKTI®能显著改善既往接受过一至三线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者的无进展生存期（PFS），该结果具有统计学和临床意义。此次批准是在肿瘤药物咨询委员会（ODAC）一致推荐（11比0）支持CARVYKTI®的前线治疗后获得的。
▏Surbhi Sidana博士
斯坦福大学医学院血液和骨髓移植及细胞疗法
医学助理教授、医学博士
CARTITUDE-4研究结果表明，对于既往经历一到三次治疗后复发的患者，输注西达基奥仑赛比持续用标准疗法治疗具有显著的临床获益。此次FDA批准扩大西达基奥仑赛的适应症范围，将会使更多患者在治疗过程中更早获得这种创新疗法。
▏Birk Vanderweeën
传奇生物全球生产与供应高级副总裁
此次扩大适应症的批准证实了对CARVYKTI®日益增长的需求，意味着更多患者将获得这一改变生活的个性化疗法。为了确保能够满足对定制化疗法持续增长的需求，我们的全球制造团队和合作伙伴已经扩大了产能，并专注于进一步扩大运营规模，以确保患者能够获得CARVYKTI®。
近年来
南京大力推动生物医药产业发展
依托
江北新区、江宁区、栖霞区
三个发展先导区
构建基因与细胞产业发展格局
- 江北新区重点发展基因检测、抗体药物、免疫细胞治疗、靶向药物技术等；
- 江宁区重点发展基因编辑、细胞治疗、细胞存储、核心试剂和细胞培养基等；
- 栖霞区重点发展细胞治疗、抗体药物研发、基因编辑、细胞存储、靶向药物、功能性蛋白、高分子有机材料等。
科创企业蓬勃发展
创新成果纷纷落地
进一步增强基因与细胞产业
科技创新的内驱力
《南京市推进产业强市行动计划（2023-2025年）》提出，抢占基因与细胞未来产业新赛道，将聚焦基因组学新技术、下一代测序、基因编辑、基因治疗、小核酸药物、活体生物应用等重点领域，充分发挥国家健康医疗大数据（东部）中心数据资源优势，围绕关键核心技术开展攻关，在关键工艺、上下游核心材料、产品开发方面形成产业集聚和协同，推动基因与细胞技术应用和规模发展。
